Bỏ qua Lệnh Ruy-băng Bỏ qua nội dung chính
 

 Diễn đàn Khoảng không vũ trụ vì tri thức tiện ích và nhân loại – viễn cảnh tương lai.

 
​Đột phá của Đại học Harvard cho thấy tế bào gốc có thể được chỉnh sửa gen trong cơ thể   11-06-2019
Chúng ta sống thọ chính là nhờ vào tế bào gốc vốn nằm sâu trong một số mô trong cơ thể và liên tục thay thế các tế bào già cỗi. Trong những năm gần đây, các nhà khoa học đã có thể chữa một số bệnh di truyền bằng các loại bỏ các tế bào gốc này, biên tập lại bộ gen và sau đó cấy trở lại cho bệnh nhân nhưng điều đó cũng gây ra nhiều biến chứng. Nay nghiên cứu mới do các nhà khoa học Đại học Harvard dẫn đầu đã biên tập thành công gen của tế bào gốc ngay khi chúng còn nằm trong cơ thể.


Bên trái: các tế bào “báo cáo” trước khi cỗ máy chỉnh sửa gen được tiêm vào. Bên phải: sau khi tiêm, các tế bào này phát ánh sáng huỳnh quang đỏ để chỉ việc điều trị có tác dụng (Ảnh: Bryan Peacker/Phòng thí nghiệm Wagers tại Đại học Harvard)

Khi nói đến việc điều trị các bệnh di truyền, nó có thể khá giống với việc làm sạch ô nhiễm trên một con sông. Nếu chúng ta chỉ nhặt rác ở hạ lưu thì con sông sẽ vẫn dơ bẩn trở lại như cũ trừ phi chúng ta có thể xử lý vấn đề trên thượng nguồn xa hơn. Tương tự, điều trị các tế bào bị bệnh chẳng giúp ích gì nhiều nếu bạn không giải quyết được các tế bào gốc vốn nhanh chóng thay thế các tế bào khỏe mạnh bằng các tế bào bị bệnh mới.

Hiện tại, sửa lỗi tế bào gốc liên quan đến việc tách chúng ra khỏi nơi trú ẩn sâu bên trong cơ thể, sau đó sửa đổi gen chúng và đưa chúng trở lại cơ thể bệnh nhân. Có nhiều thời điểm thất bại tiềm tàng trong quy trình phức tạp đó: các tế bào gốc có thể chết trong đĩa nuôi cấy, hệ miễn dịch của bệnh nhân có thể đào thải chúng khi được cấy ghép hay đơn giản là chúng không thể hoạt động trở lại được.

“Khi bạn lấy tế bào gốc ra khỏi cơ thể, bạn đưa chúng ra khỏi môi trường rất phức tạp nuôi dưỡng và duy trì chúng và chúng sẽ trở nên khá sốc. Việc phân tách sẽ làm chúng biến đổi. Cấy tế bào cũng khiến chúng biến đổi. Thay đổi di truyền mà không phải làm việc đó sẽ bảo vệ được tế bào khỏi những tương tác bắt buộc đó – đó là điều chúng tôi muốn làm”, nhà nghiên cứu dẫn đầu Amy Wagers cho biết.

Dựa trên công trình trước đây, nhóm đã tải cỗ máy biên tập gen vào các loại virus liên quan đến adeno (AAV) khác nhau. Các virus này có thể thâm nhập vào tế bào loài có vú và đã được sửa đổi để không gây bệnh mà thay vào đó vận chuyển cỗ máy biên tập gen.

Trong các thử nghiệm trên chuột, các nhà nghiên cứu đã sử dụng AAV để đưa hệ thống biên tập gen CRISPR vào các loại tế bào da, máu, tế bào gốc cơ và tế bào tiền thân khác nhau. Để xác định xem hệ thống có hoạt động hay không, tế bào gốc được chỉnh sửa để kích hoạt các gen “báo cáo” vốn phát sáng huỳnh quang đỏ.

Và kỹ thuật đã hoạt động được. Các nhà nghiên cứu nhận thấy đến 60% các tế bào gốc trong cơ xương phát ánh sáng đỏ, chỉ ra chúng đã được biên tập, tương tự đến 27% tế bào tiền thân da và 38% tế bào gốc trong tủy xương cũng được biên tập thành công.

Tiếp theo, các nhà nghiên cứu cũng để ý thấy rằng các tế bào da khác dường như cũng bị chỉnh sửa, chỉ ra rằng những biến đổi đối với các tế bào gốc da đã được di truyền lại.

Nhóm cho hay đột phá này có thể dẫn tới những phương pháp điều trị mới cho các bệnh di truyền, cụ thể là các bệnh như loạn dưỡng cơ vốn lệ thuộc vào tái sinh mô. 

“Cho đến nay, ý tưởng đưa các gen khỏe mạnh vào tế bào gốc sử dụng AAV vẫn chưa thực tế vì các tế bào này phân chia quá nhanh trong các hệ thống sống, do đó gen được đưa vào sẽ bị pha loãng khỏi tế bào rất nhanh. Nghiên cứu của chúng tôi chứng minh rằng chúng ta có thể sửa đổi vĩnh viễn bộ gen của tế bào gốc và do đó, sửa đổi cho con cháu của chúng, với cấu tạo giải phẫu học bình thường. Có rất nhiều tiềm năng để thúc đẩy phương pháp này và phát triển các liệu pháp lâu dài hơn cho các dạng bệnh di truyền khác nhau”, tác giả nghiên cứu Sharif Tabebordbar cho biết.

LH (New Atlas) 

In nội dung
Các tin đã đăng ngày
Chọn một ngày từ lịch.
 

 THÔNG BÁO

 
 

 Thủ tục hành chính

 
 

 Hình ảnh hoạt động

 
Video clip
  • Ứng dụng công nghệ đèn LED trong sản xuất đạt hiệu quả cao
  • Đoàn xúc tiến đầu tư tại Đài Loan làm việc với Công ty Công nghệ sinh học Vạn Bảo Lộc
  • Đồng Nai là tỉnh đầu tiên được đo hàm lượng vàng
  • Công bố chỉ dẫn địa lý cho chôm chôm Long Khánh
  • Hội thảo nhân rộng mô hình ứng dụng công nghệ cao trong sản xuất nông nghiệp
  • Hội nghị cán bộ công chức và triển khai nhiệm vụ khoa học và công nghệ năm 2015
  • Vũ điệu đen tối "đồng hồ xăng" phần 2
  • Vũ điệu đen tối "đồng hồ xăng" phần 1
  • Nhiều trạm xăng dầu sử dụng công nghệ cao gắn chíp qua mắt người tiêu dùng và các cơ quan chức năng
  • Ký kết thỏa thuận hợp tác với trường Đại học Okayama (Nhật Bản)

  • Hình ảnh liên kết
    Liên kết website trong tỉnh
    Liên kết website các tỉnh
    Lượt truy cập