Bỏ qua Lệnh Ruy-băng Bỏ qua nội dung chính
 

 Diễn đàn Khoảng không vũ trụ vì tri thức tiện ích và nhân loại – viễn cảnh tương lai.

 
​Nghiên cứu CRISPR hạ hàm lượng cholesterol ở chuột mà không cần “biên tập” DNA   04-05-2018
CRISPR-Cas9 là đang nổi lên như một công cụ liệu pháp gen mạnh mẽ, cho thấy nhiều hứa hẹn trong việc chống lại bệnh tật như ung thư và HIV. Nay một nhóm từ Đại học Duke vừa sử dụng kỹ thuật này để tắt một số gen ở chuột để giảm hàm lượng cholesterol, đánh dấu lần đầu tiên CRISPR được sử dụng để tắt gen mà không cần chỉnh sửa ở chuột trưởng thành.


Các nhà nghiên cứu tại Đại học Duke vừa sử dụng kỹ thuật biên tập gen CRISPR-Cas9 để tắt các gen ở chuột trưởng thành thay vì chỉnh sửa chúng (Ảnh: wacomka/Depositphotos)

Thông thường, công cụ CRISPR-Cas9 hoạt động bằng cách tiến hành biên tập cắt-dán chính xác các đoạn DNA cụ thể, cho phép các nhà khoa học sửa lỗi các đột biến gây bệnh, thậm chí loại chúng ra khỏi bộ gen ngay từ giai đoạn phôi thai. Nhưng một nghiên cứu gần đây chỉ ra rằng cắt và thay đổi DNA của sinh vật sống có thể gây tác dụng phụ có hại khắp cơ thể và dù tuyên bố đó giờ đã chính thức bị rút lại nhưng câu hỏi về sự an toàn vẫn cần được nêu lên ở giai đoạn đầu của công nghệ này.

Thay vì cắt dán bằng cây kéo di truyền, công trình gần đây lại sử dụng CRISPR để tạm thời bật và tắt thông qua điều biến biểu sinh. Theo hướng đi đó, nghiên cứu mới phát triển một chất ức chế CRISPR-Cas9 có thể tắt một gen có tên Pcsk9 vốn điều tiết hàm lượng cholesterol. Các nhà nghiên cứu Đại học Duke đã có thể gói gọn hệ thống và đưa nó vào gan chuột trưởng thành.

“Trước đây chúng tôi đã sử dụng chính các công cụ này để bật và tắt gen trong các tế bào nuôi cấy và chúng tôi muốn xem xem liệu chúng tôi có thể đưa chúng vào mô hình chuột bằng một phương pháp phù hợp cho liệu pháp gen hay không. Chúng tôi muốn biến đổi gen theo một cách có tác dụng chữa bệnh và Pcsk9 là một bằng chứng ý tưởng  hữu ích với vai trò điều tiết hàm lượng cholesterol mà sau đó sẽ tác động đến các vấn đề sức khỏe như bệnh tim”, nhà nghiên cứu dẫn đầu Charles Gersbach cho biết.

Các nhà nghiên cứu bắt đầu với một enzyme Cas9 từ loài vi khuẩn Staphylococcus aureus và để ngăn nó cắt DNA mục tiêu, họ đã tạo ra một phiên bản “chết” được gọi là dCas9. Phiên bản này kết hợp với một protein KRAB vốn tắt biểu hiện gen và sự kết hợp này sau đó được gói vào trong một vật trung gian AAV – các loại virus được sử đổi để mang các thành phần hoạt hóa đến đúng đích DNA.

Trong các thử nghiệm, nhóm nghiên cứu đã đưa hệ thống vào chuột trưởng thành mà ở đó hệ thống kích hoạt trong gan chuột. So với nhóm đối chứng được tiêm nước muối đơn giản, gen Pcsk9 trong chuột thí nghiệm ức chế thành công và kết quả là hàm lượng cholesterol giảm xuống. Tốt hơn nữa, tác dụng của một lần điều trị duy nhất kéo dài đến 6 tháng.

Tuy vậy, thí nghiệm không hẳn không có vấn đề của nó. Các nhà nghiên cứu báo cáo rằng họ đã nhìn thấy một phản ứng miễn dịch đáp lại việc điều trị ở dạng hàm lượng tăng một số enzyme gan và mặc dù chúng vẫn ở dưới mức tới hạn nhưng nhóm cho hay nhiều lần tiêm có thể khiến chúng vượt giới hạn.

“Một trong những thứ thú vị mà chúng tôi phát hiện trông giống như một phản ứng miễn dịch chống lại protein Cas9. Sau khi tiêm, chúng tôi thấy hàm lương gen mục tiêu Pcsk9 giảm nhưng chúng tôi cũng quan sát thấy mức tăng biểu hiện nhiều gen tế bào miễn dịch vốn chỉ ra rằng các tế bào miễn dịch đang xâm nhập vào gan sau khi chúng tôi đưa Cas9 vào chuột. Thu được hiểu biết tốt hơn về phản ứng miễn dịch này và cách để điều chỉnh nó sẽ rất quan trọng cho việc sử dụng các công nghệ Cas9 làm liệu pháp chữa bệnh”, tác giả nghiên cứu Pratiksha Thakore cho biết.

Chìa khóa có thể rơi vào việc lựa chọn hệ thống truyền. Vì vật trung gian AAV là virus nên hệ miễn dịch có thể phản ứng mạnh mẽ để chống lại chúng. Điều thú vị là một nghiên cứu tương tự gần đây từ MIT đã có thể tránh được vấn đề bằng cách sử dụng một hệ thống truyền không virus thay vì đóng gói enzyme Cas9 vào các hạt nano. Tuy nhiên, nghiên cứu đã loại bỏ đích DNA thay vì tắt các gen này.

Các nhà nghiên cứu Đại học Duke đã lên kế hoạch tiếp tục nghiên cứu mà một ngày nào đó có thể dẫn tới các liệu pháp gen ít xâm lấn hơn cho nhiều loại bệnh tật khác nhau.

LH (New Atlas) 

In nội dung
Các tin đã đăng ngày
Chọn một ngày từ lịch.
 

 THÔNG BÁO

 
 

 Thủ tục hành chính

 
 

 Hình ảnh hoạt động

 
VIDEO CLIP
  • Ứng dụng công nghệ đèn LED trong sản xuất đạt hiệu quả cao
  • Đoàn xúc tiến đầu tư tại Đài Loan làm việc với Công ty Công nghệ sinh học Vạn Bảo Lộc
  • Đồng Nai là tỉnh đầu tiên được đo hàm lượng vàng
  • Công bố chỉ dẫn địa lý cho chôm chôm Long Khánh
  • Hội thảo nhân rộng mô hình ứng dụng công nghệ cao trong sản xuất nông nghiệp
  • Hội nghị cán bộ công chức và triển khai nhiệm vụ khoa học và công nghệ năm 2015
  • Vũ điệu đen tối "đồng hồ xăng" phần 2
  • Vũ điệu đen tối "đồng hồ xăng" phần 1
  • Nhiều trạm xăng dầu sử dụng công nghệ cao gắn chíp qua mắt người tiêu dùng và các cơ quan chức năng
  • Ký kết thỏa thuận hợp tác với trường Đại học Okayama (Nhật Bản)

  • Hình ảnh liên kết
    Liên kết website trong tỉnh
    Liên kết website các tỉnh
    Lượt truy cập