Bỏ qua Lệnh Ruy-băng Bỏ qua nội dung chính
Tìm kiếm
Tìm kiếm
Hình ảnh liên kết
Liên kết webiste trong tỉnh
Liên kết webiste các tỉnh
Lượt truy cập

 

 Nội dung

 
​Công cụ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 có thể ngăn ngừa mù lòa   27-02-2017
Người ta ước tính rằng, cứ mười người trên 65 tuổi thì có gần 1 người có một số dấu hiệu liên quan đến thoái hóa điểm vàng do tuổi tác (AMD), và tỷ lệ này có khả năng tăng lên do dân số đang ngày càng già đi. AMD là một dạng mù, phổ biến ở người da trắng, khiến tầm nhìn bị méo mó và có các điểm mù. Các nhà khoa học tại Trung tâm Biến đổi Bộ gen, thuộc Viện Khoa học cơ bản (IBS) vừa báo cáo việc sử dụng kỹ thuật CRISPR-Cas9 trong việc thực hiện "phẫu thuật gen" trong lớp mô hỗ trợ võng mạc ở những con chuột sống.

genome surgery.jpg 
Thoái hóa điểm vàng do tuổi tác (AMD) ảnh hưởng đến một khu vực ở mặt sau của mắt trên võng mạc, được gọi là điểm vàng,. Nó khiếm cho tầm nhìn trở nên mờ, méo mó và có một đốm đen xuất hiện ở trung tâm thị lực. Ảnh: IBS

Các bệnh võng mạc phổ biến nhất gây mù lòa là 'bệnh võng mạc do sinh non' ở trẻ em, 'võng mạc tiểu đường' và 'AMD' ở người lớn tuổi. Ở các bệnh này, mức cao bất thường của yếu tố tăng trưởng mạch máu nội mô (VEGF) được tiết ra. Trong bệnh AMD, VEGF không chỉ gây ra sự hình thành các mạch máu mới trong mắt, mà còn dẫn đến rò rỉ máu và chất dịch vào mắt, gây tổn hại một khu vực ở trung tâm của võng mạc gọi là điểm vàng.

Tiêm các thuốc kháng VEGF là điều trị phổ biến nhất đối với AMD, nhưng cần phải tiêm ít nhất 7 mũi một năm, vì VEGF liên tục bị biểu hiện quá mức bởi các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc bị bệnh. Thay vì dùng phương pháp điều trị xâm lấn như vậy, các nhà khoa học IBS tin rằng liệu pháp gen bằng công cụ chỉnh sửa gen thế hệ thứ ba CRISPR-Cas9 có thể cải thiện tình hình này. "Các mũi tiêm giải quyết được ảnh hưởng, nhưng không giải quyết được nguyên nhân chính của vấn đề. Bằng cách chỉnh sửa gen VEGF, chúng ta có thể đạt được khả năng chữa lành lâu dài," KIM Jin-Soo, Giám đốc Trung tâm Biến đổi Bộ gen giải thích.

CRISPR-Cas9 có thể cắt và chỉnh sửa chính xác ADN tại khu vực mong muốn trong hệ gen. Hệ thống CRISPR-Cas9 hoạt động bằng cách cắt DNA tại một khu vực mục tiêu, trong trường hợp này, là bên trong gen VEGF. Hai năm trước đây, các nhà khoa học IBS đã chứng minh rằng một phiên bản CRISPR-Cas9 tiền lắp ráp, a.k.a, Cas9 Ribonucleoprotein (RNP), có thể đưa vào các tế bào và tế bào gốc để sửa đổi các gen mục tiêu. Phức hợp tiền lắp ráp này hoạt động nhanh chóng và phân hủy trước khi cơ thể có thời gian tạo nên một phản ứng miễn dịch chống lại nó. Mặc dù có những thuận lợi và thành công trước đó, nhưng khó khăn trong việc đưa CRISPR-Cas9 tiền lắp ráp vào trong tế bào đã hạn chế việc sử dụng nó trong các ứng dụng điều trị.

Trong nghiên cứu này, nhóm nghiên cứu đã tiêm thành công CRISPR-Cas9 vào mắt của chuột mô hình bị thoái hóa điểm vàng ướt và biến đổi gen VEGF. Ban đầu họ thấy rằng việc cung cấp phức hợp tiền lắp ráp CRISPR-Cas9 thì hiệu quả hơn so với cung cấp các thành phần giống y như vậy nhưng ở dạng plasmid. Thứ hai, phức hợp này biến mất chỉ sau 72 giờ. Các nhà khoa học đã đánh giá toàn bộ hệ gen của chuột và phát hiện thấy phức hợp CRISPR-Cas9 chỉ sửa đổi gen VEGF, chứ không ảnh hưởng đến các gen khác. Sự tiến triển của các bệnh ở mắt được theo dõi bằng cách xem xét sự hình thành mạch thần kinh ở mạch mạc (CNV), hay sự tạo ra các mạch máu mới giữa võng mạc và củng mạc - một vấn đề phổ biến trong bệnh thoái hóa điểm vàng 'ướt' - và các nhà nghiên cứu phát hiện thấy khu vực CNV đã giảm 58%. Ngoài ra, một tác dụng phụ tiềm năng, cụ thể là rối loạn chức năng tế bào hình nón, mà chỉ mất 3 ngày để biểu hiện ở những con chuột này, đã không xảy ra sau một tuần điều trị.

"Chúng tôi đã phát triển phương pháp điều trị để ngăn chặn CNV bằng cách bất hoạt gen VEGF, một trong những nguyên nhân dẫn đến AMD. Chúng tôi hình dung rằng, trong tương lai, bác sĩ phẫu thuật sẽ có thể cắt và dán các yếu tố gen gây bệnh ở bệnh nhân," Kim Jin-Soo giải thích.

Tuy CRISPR-Cas9 thường được sử dụng để chỉnh sửa các đột biến gây bệnh di truyền hay ung thư, nhưng nghiên cứu này cho thấy một điều trị mới cho bệnh thoái hóa không phải do di truyền. "Chúng tôi tin rằng đây là một phương thức điều trị mới cho việc điều trị các bệnh thoái hóa không phải do di truyền," Giáo sư Kim Jeong Hun (Đại học Quốc gia Seoul), nhận xét. "Chúng tôi đã khẳng định tác dụng trên mô hình động vật bị bệnh và bây giờ chúng tôi muốn tiếp tục với những thử nghiệm tiền lâm sàng."

Thanh Vân (SciencDaily) 

In nội dung
Các tin đã đăng ngày
Chọn một ngày từ lịch.
 
 

 THÔNG BÁO

 
 

 Thủ tục hành chính

 
 

 Hình ảnh hoạt động

 
  • Trao quyết định bổ nhiệm cán b...
  • Trao quyết định bổ nhiệm cho đ...
  • Trao quyết định bổ nhiệm anh T...
  • Sở Khoa học và Công nghệ có 2 ...
  • Phó Giám đốc Sở Khoa học và Cô...
  • Giám đốc Sở Khoa học và Công n...
  • Hội thi nấu ăn "Bữa cơm g...
  • Ông Phan Chí Cường, Phó chủ tị...
  • Cô giáo Lê Phương Anh (phường ...
  • Quang cảnh hội nghị phổ biến c...
VIDEO CLIP
  • Ứng dụng công nghệ đèn LED trong sản xuất đạt hiệu quả cao
  • Đoàn xúc tiến đầu tư tại Đài Loan làm việc với Công ty Công nghệ sinh học Vạn Bảo Lộc
  • Đồng Nai là tỉnh đầu tiên được đo hàm lượng vàng
  • Công bố chỉ dẫn địa lý cho chôm chôm Long Khánh
  • Hội thảo nhân rộng mô hình ứng dụng công nghệ cao trong sản xuất nông nghiệp
  • Hội nghị cán bộ công chức và triển khai nhiệm vụ khoa học và công nghệ năm 2015
  • Vũ điệu đen tối "đồng hồ xăng" phần 2
  • Vũ điệu đen tối "đồng hồ xăng" phần 1
  • Nhiều trạm xăng dầu sử dụng công nghệ cao gắn chíp qua mắt người tiêu dùng và các cơ quan chức năng
  • Ký kết thỏa thuận hợp tác với trường Đại học Okayama (Nhật Bản)